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AMEDでのピルビン酸創薬研究の採択について

 平成27年4月1日に発足した、日本発の医薬品・医療機器の創出を支援する独立行政法人「日本医療研究開発機構(以下、AMED)」の難治・稀少疾病に対する創薬の実用化研究事業に、本学医学部小児科学講座の「ピルビン酸の創薬研究(開発研究代表者;古賀靖敏小児科教授)」が採択されました。
 
 AMEDは、従来、文部科学、厚生労働、経済産業の3省が独自に評価・支援を行っていた創薬研究を、一元管理する目的で、国策事業である医療イノベーションの一環として、年間1400億円の予算枠で実働します。

 平成26年12月に行われた難治・稀少疾病に対する創薬の実用化研究事業には、全国で27件の応募があり、書類審査・ヒアリングの結果19件が採択されました。ピルビン酸の創薬研究は、平成24年からの厚生労働省難治疾患研究事業実用化研究ステップ1(重点研究)で採択され、3年間の研究実績が認められての今回の採択となりました。神経難病であるミトコンドリア病に合併した高乳酸血症の病態治療薬としては、世界初の創薬事業であり、同種同効薬が無いところから日本から世界に発信できる研究として注目され、新規バイオマーカーの発見・特許化(ミトコンドリア病の新規バイオマーカーGDF-15はすでに特許申請しキット開発中)も併せて、グローバル治験も視野に進めています。